A FDA aprovou o Isembyld (apitegromab), da Scholar Rock, para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME). O medicamento é a primeira terapia desenvolvida para atuar diretamente sobre o músculo em pessoas com a doença genética rara, que provoca perda progressiva de força e pode comprometer a capacidade de andar e, nos casos mais graves, a respiração.
A autorização prevê o uso do apitegromab junto com nusinersena ou risdiplama em pacientes com AME a partir de 2 anos. Esses tratamentos já atuam sobre o gene SMN2, aumentando a produção de uma proteína que protege os neurônios responsáveis pelos movimentos musculares. O novo medicamento tem ação diferente: bloqueia a miostatina, proteína que funciona como um freio natural do crescimento muscular.
Resultados do estudo
A aprovação considerou os resultados do estudo Sapphire, que acompanhou 188 pacientes de 2 a 21 anos, em nove países, durante cerca de um ano. Todos os participantes já usavam nusinersena ou risdiplama. Uma parte recebeu também apitegromab, enquanto os demais receberam placebo.
A combinação com o novo medicamento levou a um ganho médio de 2,2 pontos em uma escala de avaliação da função motora. Entre os pacientes que receberam apitegromab, 34% apresentaram melhora de pelo menos três pontos, ante 13,5% no grupo placebo.
As reações adversas mais frequentes foram infecções respiratórias, vômito, tosse, dor de cabeça e reações alérgicas.
Estudos com tirzepatida
A atuação sobre a miostatina também levou a Scholar Rock a estudar o apitegromab em pessoas que usam medicamentos à base de tirzepatida, como o Mounjaro. A perda de peso associada a essas canetas inclui redução de massa muscular além da gordura.
Em um estudo de fase 2, ainda preliminar, a combinação de apitegromab e tirzepatida preservou cerca de 55% mais massa magra após 24 semanas do que o uso isolado do medicamento para perda de peso.
O apitegromab ainda não foi aprovado para essa finalidade, e as pesquisas sobre a combinação continuam em andamento.
